El fármaco vosoritida, desarrollado por BioMarin, es el primero en el mundo que actúa sobre la causa genética de la acondroplasia. Ya está disponible comercialmente en el país y representa un avance clave en el tratamiento de esta enfermedad poco frecuente.

La acondroplasia, la forma más común de enanismo, es una enfermedad genética que afecta el desarrollo del esqueleto y provoca baja estatura y crecimiento óseo desproporcionado. Hasta ahora, los tratamientos disponibles solo abordaban sus consecuencias, pero no su origen. Con la llegada de vosoritida al país, por primera vez se ofrece una terapia dirigida a la causa molecular de esta condición.

El medicamento, desarrollado por la farmacéutica BioMarin tras más de una década de investigación, demostró mejorar significativamente la velocidad de crecimiento y reducir complicaciones asociadas. Se administra mediante una inyección subcutánea diaria, indicada para niños desde los 4 meses hasta el cierre de los cartílagos de crecimiento, alrededor de los 16 a 18 años.

Especialistas y asociaciones de pacientes destacaron que la aprobación comercial del fármaco en Argentina marca un hito en equidad y acceso a terapias innovadoras. La genetista Julieta De Víctor señaló que “no es una cura, pero cambia el curso de la enfermedad y mejora la calidad de vida”. Desde ACONAR celebraron la noticia, resaltando que esta disponibilidad “abre una oportunidad concreta de acceso para las familias que luchan contra las barreras del sistema de salud”.